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申请所需的材料要求
撰稿：lilielie更新日期：2019-01-21
申请的提出
任何医疗产业相关者都可以向FDA提出为某些产品进行EUA审查的申请。但FDA希望绝大多数EUA申请由政府部门提出（卫生部或国防部）。FDA推荐非官方申请者应首先寻求有关的政府部门支持。因为政府机构可能已参与到对紧急状态的响应中，这样能使产品的分配使用得到合理协调，不会干扰到官方计划。
申请中应包含的信息
FDA推荐在EUA申请中包含一系列科学合理的数据，覆盖产品安全、效用、风险（包括不良反应档案）和收益信息，以及可用的、已获得审批的产品清单。支持一项EUA所需的数据类型和数量依据紧急状况的内容、申请产品的性质不同会发生变化。根据具体的案例FDA可能需要额外的数据和信息来保证符合发布EUA的标准。
具体而言包括以下内容：
- 产品的描述和目标用途（比如：明确表明产品对某种严重的疾病或卫生状况有效；产品预计可以在何时、何地以何种方式被使用；产品的目标人群）
- 产品的上市审批状态（产品是否未得到审批或已审批但EUA针对未审批的用途）；产品或产品的目标用途是否属于研究性应用（比如是否一项IND/IDE已生效或已被提交，目标用途或其他用途是否已在其他国家得到审批，其他国家或国际组织使用该产品的信息）
- 该产品进行EUA审查的必要性，明确论述已获得审批的其他备选产品用于目标用途上的可行性，及其无法满足的但可由本产品EUA审批解决的需求。
- 产品已获得的安全和效用信息
- 风险和收益讨论，包括对引起威胁的CBRN物质的讨论
- 产品的生产和质量控制信息。如果可能，提供已授权产品正在或将要进行生产的地点列表，以及生产地点的CGMP状态。
- 现有产品成品的数量信息，以及未来在生产地点的最大生产能力。
- 产品标识；产品的使用说明（剂量规定、是否需要后续配合治疗）；提供给健康专家或有资质的药剂师或其他产品接收者的信息（如说明书），；以及在紧急状况下将这些材料提供给相关人员的可能性。
- 如果需要延长产品保质期，任何可支持延长产品保质期的数据（比如测试结果等关于产品稳定性的信息，预期储存和操作条件，之前得到通过的延长保质期申请）
对于其中的某些信息，FDA作出了进一步的规定：
1）安全信息
对于已批准产品的未批准用途而言，如果新的治疗方式使用了与已批准产品相似的剂量、疗程、监管途径，同时目标人群也相似，FDA推荐在EUA申请时引用已批准用途的数据。如果新的用途对患病群体引入了新的风险（如可能产生更大的毒性），FDA推荐提供体外研究、动物毒性实验或可能的人体临床使用经验和数据来支持该用途。
对于未批准产品而言，未批准产品的现有数据通常存在很大差异。FDA推荐准备申请EUA的所有产品都应包括前临床实验数据，如体外和动物毒性实验数据。FDA同样鼓励提供可能的人体临床实验安全信息和针对患病个体的经验。申请中提交的数据应尝试将可能的医疗措施与已获得的前临床数据关联起来。类似地，使用动物实验数据时，应提供足够的信息将结果数据与医疗措施关联起来，且这种关联应着重于产品在人体上的使用方式。如果与该类产品相似的设计已成功运用于临床，则这些案例也应被提交。
2）效用信息
FDA推荐在EUA的申请中包含有关以下内容的科学依据：
- 作为申请的基础，产品进行疾病和健康状况诊断、治疗和预防的机理
- 对于药品，前临床实验数据，比如体外实验中药品在防止或减轻某物质引起的毒性方面的作用证据。
- 动物实验中可能有助于理解产品对人体作用活性和效果的数据，包括但不仅限于在动物规章（animal rule）下进行产品开发获得的动物有效性研究数据。
- 在评估活性、药效和剂量时通过相关人员的经验获得的证据（比如已出版的实例报告，无对比和含对比的试验，以及其他任何有关的人体使用经验）
- 对于药物而言，能支持目标用途的剂量设计数据（比如药代动力学和药理学数据，对于疫苗和抗体治疗而言，免疫原性和/或相关免疫参数保护水平上取得的效果），以及：
- 对IVD而言，支持目标用途的设备运行数据，包括分析灵敏性和专一性，以及检测新鲜或人体标本时获得的数据。
3）风险和收益讨论
FDA推荐在EUA申请中包含关于产品已知和潜在风险收益的讨论，包括前文所要求的数据和信息的综合分析，具体含有：
- 用于减少风险和优化收益的措施
- 局限性、不确定性和数据差异
- 如果存在特殊的产品使用环境（如禁忌症），应给出描述
- 在已知的范围内，关于引起威胁的CBRN物质的信息，以及风险收益评估相关的预期响应和作业注意事项。
4）其他需考虑的数据
FDA推荐在合适的情况下，在EUA申请中包含下列数据类型：
提供完全的评估和分析的研究报告，包括对已知的安全效用数据进行分析，并解释研究结果。如果研究报告尚未产生，则提供所有临时研究报告并注明。
临床实验、实验室非临床实验的原始数据，以及可用来评估该产品在治疗相关疾病时活性和疗效的所有动物实验数据，比如关键研究的实例报告列表，临床研究中死亡的病人实例报告，因副作用未完成研究的病人报告，且无论是否具有因果关系均应报告；已出版文献中的相关报告，以及非英文书写的源材料译本。
FDA推荐在EUA申请中包含关于非临床实验室研究和临床研究是否在对应的GLP（用于非临床实验室研究时的良好实验室规范）或GCP(良好临床实务标准)标准下进行的声明。FDA同样推荐，当用于支撑EUA申请的动物实验未在GLP下进行时，应明确用于确保数据质量和可靠性的方法和质量体系。
当正在进行的实验中的数据（比如长时间稳定性数据）或其他可能影响FDA关于产品安全和效用评价的数据在审查期间或EUA施行期间可以获取时，它们应该被提交给FDA，数据内容应包括在紧急状况响应期间与EUA平行进行的对照临床实验。
